პროფესორი გიორგი ფხაკაძე სოციალურ ქსელში მის მიერ ერთი წლის წინ გამოქვეყნებულ პოსტს აზიარებს, რომელიც დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის რისკებსა და რეგულაციებს ეხება და აღნიშნავს, რომ არანაირ კავშირში არ არის მის მიერ გამოქვეყნებული ერთი წლის წინანდელი მონაცემები მიმდინარე პოლიტიკურ ამბებთან პოსტს გთავაზობთ უცვლელად.
📌 დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია — სრული სიმართლე: ეფექტურობა, რისკები და რეგულაცია
„ყველაზე დიდი შეცდომა დღეს არის ის, რომ საზოგადოებას ეუბნებიან მხოლოდ ფასს და „იმედს“, მაგრამ არ ეუბნებიან რისკებს.
მედიცინაში რისკის დამალვა — არის ყველაზე დიდი საფრთხე.“
❗ მთავარი ფაქტი (რაც აუცილებლად უნდა იცოდეს საზოგადოებამ)
👉 დიუშენის მკურნალობა = არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილება
ყველა წამალს აქვს:
✔ შეზღუდული ეფექტი
✔ სერიოზული გვერდითი ეფექტები
✔ განსხვავებული რეგულაციური სტატუსი (FDA vs EU)
🔴 1. Elevidys (გენოთერაპია)
✔ FDA: დამტკიცებულია (შეზღუდულად)
✔ EU (EMA): არ არის დამტკიცებული
💰 ფასი: ~3.2 მილიონი დოლარი (ერთჯერადი)
⚠️ გვერდითი ეფექტები (ძალიან მნიშვნელოვანი):
❗ მწვავე ღვიძლის დაზიანება
❗ ჰოსპიტალიზაცია
❗ დაფიქსირებულია სიკვდილის შემთხვევები 
❗ მიოკარდიტი (გულის ანთება)
❗ მიოზიტი (კუნთის ანთება)
❗ იმუნური რეაქციები 
👉 FDA უკვე იძიებს ამ შემთხვევებს და დაამატა მკაცრი გაფრთხილებები
📢 ძალიან მნიშვნელოვანი:
👉 ეს თერაპია
❌ არ არის ყველა პაციენტისთვის
❌ არ არის სრულად უსაფრთხო
❌ არ არის „სასწაული გამოსავალი“
🟠 2. Duvyzat (givinostat)
✔ FDA: დამტკიცებულია (2024)
✔ EU: დამტკიცებულია
💰 ფასი: ~700,000$/წელიწადში
⚠️ გვერდითი ეფექტები:
❗ დიარეა
❗ გულისრევა / ღებინება
❗ თრომბოციტების შემცირება (სისხლდენის რისკი)
❗ ცხიმების მატება სისხლში
❗ სიცხე 
🟡 3. Agamree (vamorolone)
✔ FDA: დამტკიცებულია (2023)
✔ EU: დამტკიცებულია
💰 ფასი: ~50,000–100,000$/წელიწადში
⚠️ გვერდითი ეფექტები:
❗ ჰორმონალური დარღვევები (Cushing-like)
❗ წონის მატება
❗ ფსიქიკური ცვლილებები (აგრესია, შფოთვა)
❗ იმუნიტეტის დაქვეითება
❗ ინფექციების რისკი
❗ ადრენალური უკმარისობა 
🟣 4. Exon-skipping პრეპარატები (Exondys, Vyondys და სხვ.)
✔ FDA: დამტკიცებულია (Accelerated approval)
✔ EU: ძირითადად არ არის დამტკიცებული
💰 ფასი:
👉 ~300,000 – 1,000,000+$/წელიწადში
⚠️ გვერდითი ეფექტები:
❗ ინფექციები
❗ ხველა, სიცხე
❗ თირკმლის გართულებები
❗ ინექციის ადგილზე რეაქციები 
❗ ღებინება, გამონაყარი, სახსრების ტკივილი 
📢 ძალიან მნიშვნელოვანი:
👉 მუშაობს მხოლოდ 5–15% პაციენტზე (გენეტიკის მიხედვით)
🟢 5. სტანდარტული თერაპია (Deflazacort)
✔ FDA: დამტკიცებულია
✔ EU: დამტკიცებულია
💰 ფასი: ~35,000–60,000$/წელიწადში
⚠️ გვერდითი ეფექტები:
❗ ზრდის შეფერხება
❗ ოსტეოპოროზი
❗ დიაბეტის რისკი
❗ წონის მატება
❗ ინფექციები
🔬 მომავალი თერაპიები (ჯერ კვლევის ეტაპზე)
👉 CRISPR გენური რედაქტირება
👉 ახალი გენოთერაპიები (უფრო უსაფრთხო ვარიანტები)
👉 კომბინირებული მკურნალობა
📢 მაგრამ:
❗ ჯერ არცერთი არ არის სრულად დამტკიცებული
⚠️ ყველაზე მნიშვნელოვანი დასკვნა
👉 დღეს არცერთი თერაპია:
❌ არ კურნავს დაავადებას
❌ არ არის სრულად უსაფრთხო
❌ არ არის უნივერსალური
📊 რეალური არჩევანი ქვეყნისთვის
👉 100 პაციენტი =
🔴 გენოთერაპია → ~300 მილიონი $
🟠 თანამედროვე წამლები → 5–70 მილიონი $/წელიწადში
📢 ძალიან მკაფიო დასკვნა
მშობლების მოთხოვნა არის სამართლიანი.
მაგრამ:
👉 სრული სიმართლის გარეშე — ეს ხდება მანიპულაცია
მედიცინა ნიშნავს:
✔ ეფექტურობა
✔ უსაფრთხოება
✔ მტკიცებულება
და არა —
❌ ემოცია
❌ პოლიტიკა
❌ ნახევარი სიმართლე
👉 მეტი სანდო ინფორმაცია:
sheniekimi
👨⚕️ ავტორი: პროფესორი გიორგი ფხაკაძე (MD, MPH, PhD)
დავით ტვილდიანის სამედიცინო უნივერსიტეტის პროფესორი
საზოგადოებრივი ჯანდაცვის ინსტიტუტის თავმჯდომარე (PHIG)
Georgian Medical Journal (GMJ) — მთავარი რედაქტორი - წერს გიორგი ფხაკაძე.
