აშშ-ის სურსათის და წამლის ადმინისტრაციამ სპინალური კუნთოვანი ატროფიის  სამკურნალოდ აუცილებელი მედიკამენტი დაამტკიცა

აშშ-ის სურსათის და წამლის ადმინისტრაციამ (FDA) მოზრდილებში,  2 თვის და უფროსი ასაკის ბავშვებში სპინალური კუნთოვანი ატროფიის (სკა) სამკურნალოდ მედიკამენტი  Evrysdi (რისდიპლამი) დაამტკიცა. Evrysdi (რისდიპლამი) ფარმაცევტული კომპანია Roche-ს წარმოებული მედიკამენტია, რომელიც სპინალური კუნთოვანი ატროფიის სამკურნალოდ პირველი და ერთადერთი საშუალებაა, რომლის მიღებაც სახლის პირობებშიც შესაძლებელია.  

როგორც FDA განმარტავს,  მედიკამენტმა   ორ ძირითად  კვლევაში, კერძოდ, სხვადასხვა ასაკის და დაავადების სიმძიმის მქონე პაციენტებში, მათ შორის,  დაავადების  1-ლი, მე-2 და მე -3 ტიპის ჩათვლით, მოტორული ფუნქციის მნიშვნელოვანი კლინიკური გაუმჯობესება აჩვენა. Evrysdi-ს შესწავლა  450-ზე მეტ ადამიანზე ფართომასშტაბიანი კლინიკური კვლევების პროგრამის ფარგლებში მიმდინარეობდა. კვლევაში  მონაწილეობას იღებდნენ პაციენტები 2 თვის ასაკიდან 60 წლის  ასაკამდე,სხვადასხვა სიმპტომებით  და მოტორული ფუნქციებით, მედიკამენტი ჩვილებს დაეხმარა მუდმივი ხელოვნური ვენტილაციის გარეშე გადარჩენასადა საყრდენის გარეშე დაჯდომის უნარის გამომუშავებაში, რაც მნიშვნელოვანი მოტორული ფუნქციაა და რისი მიღწევაც შეუძლებელია დაავადების ბუნებრივი მიმდინარეობის პირობებში. მაგალითად, მედიკამენტის დახმარებით, ჩვილებმა შეძლეს საყრდენის გარეშე მინიმუმ 5 წამის განმავლობაში დაჯდომა, პრეპარატმა ასევე გააუმჯობესა მუდმივი ხელოვნური ვენტილაციის გარეშე  გადარჩენის მაჩვენებელი მკურნალობის მე-12 და 23-ე თვეზე. მედიკამენტი Evrysdi მიიღება ყოველდღიურად, სახლის პირობებში პერორალურად ან კვების მილის საშუალებით.

”იმის გათვალისწინებით, რომ სპინალური კუნთოვანი ატროფიის მქონე ადამიანების უმრავლესობა  მკურნალობის გარეშე რჩება,  მიგვაჩნია, რომ Evrysdi, კარგი კლინიკური პროფილით და პერორალური მიღებით, შეიძლება მნიშვნელოვანი სარგებლის მომტანი გახდეს  ბევრი ადამიანისთვის, რომელიც ამ იშვიათი გენეტიკური ნევროლოგიური დაავადებით ცხოვრობს. დაავადებულ პირთა სიძლიერემ და სიმტკიცემ შთაგვაგონა, შეგვემუშავებინა  მედიკამენტი სპინალური კუნთოვანი ატროფიის სამკურნალოდ, ასე რომ დღეს  ჩვენი გუნდური მუშაობის შედეგს ვზეიმობთ, ”– აღნიშნა Roche -ს გენერალურმა სამედიცინო დირექტორმა და პროდუქტის გლობალური განვითარების დეპარტამენტის ხელმძღვანელმა ლევი გერავეიმ. სპეციალისტების თქმით, Evrysdi -მ მნიშვნელოვანი კლინიკური ეფექტურობა და  კარგი უსაფრთხოების პროფილი აჩვენა, რაც დადგინდა  FIREFISH და SUNFISH კლინიკური კვლევებით.

”დაავადების მქონე ადამიანმა სიცოცხლის განმავლობაში შეიძლება დაკარგოს კრიტიკული მნიშვნელობის მქონე მოძრაობების შესრულების უნარი, რაც გავლენას მოახდენს ყოველდღიურ ცხოვრებისეულ მოვლენებში დამოუკიდებლად მონაწილეობის უნარზე და შეცვლის ცხოვრების სტილს. Evrysdi -ს  დამტკიცება მნიშვნელოვანი ეტაპია, რომელსაც ველოდით. ჩვენ ვაფასებთ Genentech / Roche- ს დამოკიდებულებას, რომ კვლევა ასახავდეს სპინალური კუნთოვანი ატროფიით დაავადებული მოსახლეობის სრულ სპექტრს კლინიკურ პროგრამაში და შემუშავდეს პრეპარატი, რომლის ადმინისტრირებაც  სახლში იქნება შესაძლებელი“, – აღნიშნა Cure SMA- ს პრეზიდენტმა კენეთ ჰობიმ.

ცნობისათვის, Evrysdi შექმნილია სპინალური კუნთოვანი ატროფიის (სკა) სამკურნალოდ, რაც გულისხმობს მოტორული ნეირონის (SMN) გადასარჩენად ცილის გამომუშავების ზრდას.   SMN ცილა გვხვდება მთელ სხეულში და კრიტიკული მნიშვნელობისაა მოტორული ნეირონების და მოძრაობის შენარჩუნებისთვის. Roche, SMA ფონდთან და PTC Therapeutics-თან თანამშრომლობის ფარგლებში, ხელმძღვანელობს Evrysdi-ს კლინიკურ განვითარებას.

მოკლე ინფორმაცია სპინალურ კუნთოვანი ატროფიას (სკა) შესახებ

სპინალური კუნთოვანი ატროფია  (სკა)  მძიმე გენეტიკური, პროგრესირებადი ნეიროკუნთოვანი დაავადებაა, რომელიც იწვევს კუნთების ატროფიას და მასთან დაკავშირებულ გართულებებს. სკა იშვიათი დაავადებების ჯგუფს მიეკუთვნება და დაახლოებით 11 000 დან 1 ახალშობილს აღენიშნება მსოფლიოში. უმეტესად დიაგნოსტირდება ბავშვთა ასაკში და ჩვილი ბავშვების სიკვდილობის ყველზე გავრცელებული გენეტიკურ მიზეზს წარმოადგენს.

სკა-ს გამომწვევია SMN1 გენის მუტაცია, რის შედეგადაც SMN (ესემენ) პროტეინის გამომუშავება მცირდება.  SMN პროტეინი ორგანიზმში მნიშვნელოვან როლს ასრულებს კუნთოვანი სისტემის ფუნქციონირებისთვის. დაავადების სიმძიმე და სიმპტომები მის ტიპზეა დამოკიდებული. განასხვავებენ დაავადების  4 ძირითად ტიპს: ტიპი 1 ყველაზე  მძიმედ მიმდინარეობს და ხშირად 2 წლამდე ასაკის ბავშვებში სიკვდილის მიზეზი ხდება. სიმპტომები დაკავშირებულია კუნთების ატროფიასა და სისუსტესთან. პაციენტებს უჭირთ სიარული, ჯდომა დამოუკიდებლად, თავის დაჭერა,  აღენიშნებათ სუნთქვის და ყლაპვის გაძნელება. ტიპი 2  ვლინდება 7-დან 18 თვის ასაკის ბავშვებში. შესაძლებელია შეამციროს სიცოცხლის ხანგრძლივობა, ამასთან, ბავშვები ვერ დადიან, აღენიშნებათ ხერხემლის დეფორმაცია სქოლიოზის სახით, გააჩნიათ სუნთქვის და ყლაპვის პრობლემები. უმრავლესობას ჯდომა შეუძლია, თუმცა შემდგომში ამ უნარსაც კარგავენ. ტიპი 3 ვლინდება 18 თვის ასაკის ზემოთ ბავშვებში და შესაძლებელია შეუმჩნეველი დარჩეს გვიან ბავშვობამდე. აღენიშნებათ კუნთოვანი სისუსტე, რომელიც პროგრესირებს. მართალია, უმრავლესობას სიარული შეუძლია, თუმცა, დაავადების პროგრესირებასთან ერთად, ეს უნარი შეიძლება დაკარგონ. სიცოცხლის ხანგრძლივობაზე უმეტესწილად გავლენას არ ახდენს. ქვედა კიდურებში სისუსტე მეტადაა გამოხატული, ვიდრე ზედა კიდურებში.  ტიპი 4   ზრდასრულთა დაავადებაა, ვლინდება 35 წლის შემდეგ. ატროფიის ნიშნები აღმოცენდება ზედა და ქვედა კიდურების კუნთებში, მყესებში, ვრცელდება გულმკერდის არეში.

მსგავსი სიახლეები
კომენტარები
იტვირთება...

ეს ვებ – გვერდი იყენებს cookie– ს თქვენი გამოცდილების გასაუმჯობესებლად. ვეთანხმები დეტალურად